サリドマイドに強い血管新生阻害作用があることが、近年の研究で明らかにされています。この作用により、一方で胎児の手足の毛細血管の成長を妨げ奇形を発生させる原因になっていますが、がん細胞の毛細血管の成長も阻害することから、多発性骨髄腫などのがん治療への応用が注目されています。

国内においては2008年に、多発性骨髄腫の標準的な治療では効果が不十分な場合や再発した場合の治療薬として、サリドマイドが承認されています。

サリドマイドには、血管新生阻害作用のほか、エイズウイルスの増殖抑制作用、鎮痛作用、抗炎症作用などが知られています。